Modifiziertes Vitamin-A gegen Morbus Stargardt: Prof. Hendrik Scholl präsentiert Studienergebnisse
Prof. Hendrik Scholl vom Institut für Molekulare und Klinische Ophthalmologie Basel (IOB), Schweiz, präsentierte die Ergebnisse der „TEASE“-Studie. Ein chemisch modifiziertes Vitamin-A-Medikament verlangsamt den Krankheitsverlauf der juvenilen Makuladegeneration nach Stargardt.
Die TEASE-Studie („Tolerability and Effects of ALK-001 on Stargardt Disease“) ist eine zweijährige, multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte klinische Studie zur Bewertung von ALK-001 bei Patienten mit atrophischer Stargardt-Krankheit. Die Studie wurde in sieben Forschungszentren in den Vereinigten Staaten durchgeführt.
Das Prüfpräparat ALK-001 ist ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das täglich als Tablette eingenommen wird. In den von Prof. Scholl vorgelegten Daten verlangsamte ALK-001 die Wachstumsrate der Netzhautatrophie, ein Maß für die Fläche der geschädigten Netzhaut, um etwa 30 % pro Jahr.
Die Stargardt-Krankheit betrifft über 40.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Ihre Häufigkeit wird mit 1 bis 5 / 10 000 angegeben. Typischerweise leiden Patienten in ihren Teenagerjahren unter Sehverlust. Ohne zugelassene Therapie wird die überwiegende Mehrheit der Menschen im Alter von 50 Jahren blind.
Vitamin A ist wichtig für die Sehkraft und die Gesundheit der Netzhaut. Allerdings bildet das Vitamin giftige Ablagerungen in der Netzhaut. Bei Patienten mit Stargardt-Krankheit bilden sich die Vitamin-A-Ablagerungen beschleunigt, was zu einer mit der Zeit zunehmenden Netzhautatrophie und Sehverlust führt.
Bis heute ist die TEASE-Studie die einzige Studie mit sowohl statistisch signifikanter als auch klinisch bedeutsamer Wirkung auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit.
„Die Studie zeigte, dass ALK-001 das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit in ihrem fortgeschrittenen Stadium verlangsamt, wo viele glaubten, dass eine Verlangsamung nahezu unmöglich sei“, sagte Prof. Scholl. „Wir freuen uns sehr, eine so positive Wirkung bei Patienten im fortgeschrittenen Stadium zu sehen, und freuen uns darauf, die Wirkung des Medikaments in früheren Stadien von Stargardt zu untersuchen, wo ein noch größerer Behandlungseffekt zu erwarten wäre.“
ALK-001 ist das einzige Prüfpräparat, das die Bildung der Vitamin-A-Ablagerung verlangsamt, ohne Nebenwirkungen wie Nachtblindheit zu verursachen. „Diese Ergebnisse liefern den ersten klinischen Beweis dafür, dass Vitamin-A-Ablagerungen, die wir seit fast 30 Jahren untersuchen, zum Fortschreiten der Netzhautdegeneration beitragen“, sagte Dr. Ilyas Washington, der wissenschaftliche Erfinder des modifizierten Vitamin-A-Medikaments.
Quelle: IOB