Hornhautverätzungen: Therapie mit autologen Stammzellen erzielt positive Ergebnisse
Aus Verätzungen der Cornea kann ein irreversibler Verlust der limbalen Stammzellen resultieren. Doch ohne Limbuszellen und eine gesunde Augenoberfläche können sich die Patienten keiner Hornhauttransplantation unterziehen. CALEC, ein neues Verfahren von Forschern des Mass Eye and Ear könnte hier Abhilfe schaffen.
CALEC steht für Cultivated Autologous Limbal Epithelial Cells, also kultivierte autologe limbale Epithelzellen. Sie haben im Rahmen einer Phase-I-Studie bei vier Patienten mit schweren Verätzungen erste positive Ergebnisse in Form von wiederhergestellten Hornhautoberflächen oder einer Verbesserung der Sehkraft erbracht.
Laut der in Science Advances veröffentlichten Studie kam es bei den Patienten, die 12 Monate lang beobachtet wurden, zu einer Wiederherstellung der Hornhautoberfläche – zwei Patienten konnten sich einer Hornhauttransplantation unterziehen, und zwei berichteten über eine deutliche Sehkraftverbesserung ohne zusätzliche Behandlung.
Bei dem Verfahren werden Stammzellen aus dem gesunden Auge eines Patienten entnommen und dann durch ein innovatives Herstellungsverfahren zu einem Transplantat expandiert und gezüchtet. Nach zwei bis drei Wochen wird das CALEC-Transplantat in das Auge mit dem Hornhautschaden transplantiert.
Die klinische Studie ist die erste Studie einer Stammzelltherapie am Menschen, die vom National Eye Institute (NEI), einem Teil der National Institutes of Health (NIH), finanziert wird.
„Unsere ersten Ergebnisse deuten darauf hin, dass CALEC den Patienten Hoffnung geben könnte, die bisher mit unbehandelbarem Sehkraftverlust und Schmerzen im Zusammenhang mit schweren Hornhautverletzungen leben mussten“, sagte die Hauptautorin der Studie, Dr. Ula Jurkunas, Associate Director des Cornea Service am Mass Eye and Ear und außerordentliche Professorin für Augenheilkunde an der Harvard Medical School. „Für Hornhautspezialisten gab es bisher nur wenige Behandlungsmöglichkeiten mit einem hohen Sicherheitsprofil, um unseren Patienten mit Verätzungen und mit Verletzungen, die eine künstliche Hornhauttransplantation unmöglich machen, zu helfen. Wir sind zuversichtlich, dass CALEC mit weiteren Studien eines Tages diese dringend benötigte Behandlungslücke schließen kann.“
Den Autoren zufolge hatte bislang kein US-Forschungsteam ein Herstellungsverfahren und Qualitätskontrolltests entwickelt, die den Anforderungen der FDA entsprachen oder einen klinischen Nutzen zeigten, obwohl in den letzten 25 Jahren bahnbrechende Studien über autologe Stammzellen durchgeführt wurden und ähnliche Methoden in Europa angewandt wurden.
In der Phase-I-Studie wurden fünf Patienten mit chemischen Verbrennungen an einem Auge aufgenommen und biopsiert. Vier von ihnen erhielten CALEC. Eine Reihe von Qualitätskontrolltests ergab, dass die Zellen des fünften Patienten nicht in der Lage waren, sich angemessen zu vermehren. Die CALEC-Patienten wurden 12 Monate lang nachverfolgt.
Der erste behandelte Patient, ein 46-jähriger Mann, erlebte ein Abklingen seines Augenoberflächendefekts. Ihm konnte dann eine künstliche Cornea transplantiert werden.
Bei einem 31-jährigen Mann verschwanden die Symptome vollständig und die Sehkraft verbesserte sich von 20/40 auf 20/30.
Bei einem 36-jährigen Mann, wurde der Hornhautdefekt behoben und sein Sehvermögen verbesserte sich: Vor der Therapie habe er nur noch Handbewegungen wie Winken erkennen können, danach verbesserte sich seine Sehkraft auf 20/30.
Beim 52-Jährigen war es zunächst nicht möglich, Zellen zu gewinnen, mit denen ein Transplantat hätte gezüchtet werden können. Nach einem erneuten Versuch mit CALEC drei Jahre später konnte eine Transplantation durchgeführt werden. Sein Sehvermögen verbesserte sich: Statt wie bisher nur Handbewegungen sehen zu können, konnte er dann auch Finger zählen. Anschließend erhielt er eine künstliche Hornhaut.
Die Forscher schließen derzeit die nächste Phase der klinischen Studie mit 15 CALEC-Patienten ab, die sie 18 Monate lang beobachten, um die generelle Wirksamkeit des Verfahrens besser bestimmen zu können. Sie hoffen, dass CALEC eines Tages zu einer Behandlungsoption für Patienten werden kann, für die aufgrund der Schwere ihrer Verletzungen die bestehenden Behandlungsoptionen nicht infrage kommen.
Quelle: Mass Eye and Ear