Klinische Studien: Wissenswerte Fakten
Klinische Studien: Wissenswerte FaktenOft ist in unseren Veröffentlichungen von klinischen Studien die Rede, undauch die Zahl der geplanten Studien für und mit Menschen mit einerNetzhautdegeneration wächst an. In der letzten "Retina aktuell (RA)" Nr. 147haben unter anderem die RA-Redakteurin Imke Tyarks und Dr. Sandra Jansen,Projektmanagerin und zuständig für medizinische Themen und das PRORETINA-Patientenregister, sich dieses Themas angenommen. Wir möchten Ihnen...
Klinische Studien: Wissenswerte Fakten
Oft ist in unseren Veröffentlichungen von klinischen Studien die Rede, und
auch die Zahl der geplanten Studien für und mit Menschen mit einer
Netzhautdegeneration wächst an. In der letzten "Retina aktuell (RA)" Nr. 147
haben unter anderem die RA-Redakteurin Imke Tyarks und Dr. Sandra Jansen,
Projektmanagerin und zuständig für medizinische Themen und das PRO
RETINA-Patientenregister, sich dieses Themas angenommen. Wir möchten Ihnen
diese grundsätzlichen und wichtigen Informationen über klinische Studien,
auch Möglichkeiten der Teilnahme etc. nicht vorenthalten.
Was ist eine klinische Studie?
Viele Patienten warten händeringend auf ein Medikament, Therapien oder
Medizinprodukte wie z.B. Implantate, die Schmerzen lindern, Krankheiten
heilen, ihr Leben verlängern oder einfach ihren Alltag erleichtern. Doch
selbst wenn endlich ein neues Medikament, Therapie oder Medizinprodukt
entwickelt wurde, dauert es oft Jahre bis es die Zulassung für den Markt
erhält. Warum ist das so?
Von der Planung eines Medikaments über die Entwicklung bis zur Marktreife
vergehen im Durchschnitt 13 Jahre. Bevor ein neues Medikament überhaupt
entwickelt wird, müssen zunächst folgende Fragen geklärt sein:
* Für welche Krankheiten besteht ein Bedarf für ein neues Arzneimittel?
* Gibt es neue Erkenntnisse aus der Genforschung, wie man die Wirksamkeit
erhöhen kann?
* Kann man unerwünschte Nebenwirkungen reduzieren?
* Werden die Krankenkassen das Medikament bezahlen?
An diesen Fragestellungen sind bereits viele Wissenschaftler wie Mediziner,
Pharmazeuten, Chemiker und Biologen tätig. Die Grundlage für ein neues
Arzneimittel ist ein geeigneter Wirkstoff. Die Wissenschaftler konzentrieren
sich bei der Entwicklung eines Medikaments auf chemisch-synthetische
Substanzen oder gentechnische Wirkstoffe. Dieser Wirkstoff benötigt einen
Angriffspunkt. Er muss also in der Lage sein, an einer Stelle im Körper in
den Krankheitsverlauf einzugreifen. Diesen Angriffspunkt nennt man Target
(englisch Ziel). In einem Medikament fungieren Enzyme oder Rezeptoren als
Targets.
Erst wenn ausreichend Daten zu diesem Wirkstoff für eine sichere
Durchführung vorhanden sind, wird eine zuständige Ethikkommission eine
klinische Studie genehmigen. Die Studienteilnehmer setzten sich aus gesunden
Probanden und betroffenen Patienten zusammen. Die klinische Studie ist
Voraussetzung für die behördliche Arzneimittelzulassung. Eine klinische
Studie wird in der Regel von einem Studienzentrum durchgeführt.
Vier Phasen einer klinischen Studie
Die Erprobung am Menschen erfolgt in vier Phasen:
* Phase I: rund 50 gesunde Freiwillige testen das Medikament in einer
klinischen Studie. Da die Probanden ja gesund sind, wird hier noch
nicht
die heilende Wirkung, sondern lediglich die Verträglichkeit getestet.
* Phase II: 100 – 500 Patienten in verschiedenen Ländern nehmen an
klinischen Studien teil. Jetzt wird die Wirksamkeit geprüft und die
geeignete Dosierung ermittelt.
* Phase III: Tausende von Patienten auf der ganzen Welt testen in
medizinischen Einrichtungen erneut die Wirksamkeit. In dieser Phase
wird
besonders auf seltene Nebenwirkungen geachtet.
Erst wenn ein Medikament alle drei Phasen bestanden hat, darf der Hersteller
die Zulassung beantragen. Nach der behördlichen Genehmigung kann das
Medikament dann vom Arzt verordnet werden.
* Phase IV: Bereits zugelassene Arzneimittel werden weiterhin auf
Verträglichkeit in Kombination mit anderen Medikamenten und an
Patienten
mit Begleiterkrankungen getestet. An dieser Phase nehmen häufig über
10.000 Patienten teil.
Die gesamte klinische Studie wird durch hoch qualifizierte Pharmaforscher
begleitet. Zugleich kommen moderne Analyse- und Synthesetechnik,
gentechnische Labors, Hochleistungs-Computer und Analyseroboter zum Einsatz.
Betrachtet man diesen Aufwand, verwundert es nicht, dass die Zulassung eines
neuen Arzneimittels mit großem zeitlichen Aufwand und hohen Kosten verbunden
ist.
Blind- und Doppelblindstudien
Die oben beschriebenen klinischen Studien werden oft in Blindstudien
durchgeführt. Dies ist eine Form der Studie, bei der der Studienteilnehmer
nicht weiß, ob er in der Experiment- oder in der Kontrollgruppe eingeordnet
wurde. Die Experimentgruppe erhält das zu testende Medikament. Die
Kontrollgruppe erhält ein Placebo, ein Scheinpräparat ohne Wirkstoff. Somit
soll der psychologische Einfluss von Erwartungen und Verhaltensweisen des
Patienten an den neuen Wirkstoff reduziert werden. Der Studienarzt ist über
die Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmer informiert.
Bei einer Doppelblindstudie kennt selbst der Versuchsleiter nicht die
Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmer. Auch hier soll eine unbewusste
Verzerrung der Studienergebnisse verhindert werden. In der Regel handelt es
sich bei der Zulassung von Medikamenten um Doppelblindstudien.
Auch für eine Zulassung von Medizinprodukten wie Implantate müssen
klinische Studien durchgeführt werden. Die klinische Prüfung von
Medizinprodukten orientiert sich an den gleichen Anforderungen wie für die
Zulassung von Medikamenten. Jedoch ist es bei einer klinischen Prüfung von
Medizinprodukten oft nicht möglich ein Placebo zu verwenden. Oftmals werden
in diesem Fall Vergleichsuntersuchungen gegen am Markt etablierte
Medizinprodukte angestrebt.
Das Patientenregister der PRO RETINA für Netzhauterkrankte
Die PRO RETINA hat das Ziel Forschung und Medizin mit dem Patienten zu
vernetzen. Deshalb hat die PRO RETINA ein Patientenregister ins Leben
gerufen. Mit der Registrierung im PRO RETINA Patientenregister können die
Chancen erhöht werden, an klinischen Studien zur Therapiefindung bei
Netzhauterkrankung teilzunehmen.
Beim Patientenregister handelt es sich um eine Datenbank, in der Mitglieder
Daten ihrer Netzhauterkrankung selber erfassen können. Mittlerweile sind in
der Datenbank des Patientenregisters 700 Gendefekte aufgelistet. Aber auch
wenn der genaue Gendefekt nicht bekannt ist kann ein Eintrag ins Register
erfolgen. Die sensiblen Patientendaten werden pseudonymisiert und sind nicht
auf die einzelnen Personen zurückzuführen. Bislang gab es in Deutschland
kein Patientenregister für Netzhauterkrankungen, welches neutral,
unabhängig und gleichzeitig nachhaltig ist. Die Daten des Registers
verbleiben ausschließlich in Deutschland.
Pro RETINA tritt bei dem Patientenregister als Bindeglied auf. Es soll
Patienten den Zugang zu klinischen Studien erleichtern und Forschern bei der
Rekrutierung von geeigneten Patienten helfen. Dabei wenden sich die
Studienausrichter bei der Rekrutierung zentral an die PRO RETINA. Der
Rekrutierungsaufwand der Klinik wird gesenkt. Die PRO RETINA informiert die
betreffenden Patienten. Diese wenden sich direkt an den Studienausrichter.
Somit obliegt die Teilnahme an der Studie ganz allein dem Patienten.
Studienteilnahme im Ausland?
Dr. Sandra Jansen, Projektmanagerin der PRO RETINA, betreut das
Patientenregister. Sie steht in engem Kontakt zu Studienausrichtern. Sie
informiert die Teilnehmer des Patientenregisters über mögliche Studien in
Deutschland. Aber auch eine Studienteilnahme im Ausland ist mitunter
möglich. Man sollte allerdings die englische Sprache zumindest teilweise
verstehen können. Mitunter muss man mit einem längeren Aufenthalt im
Ausland rechnen, zum Teil müssen Teilnehmer dem jeweiligen Gesundheitssystem
angehören. Vor einem Studienaufruf klärt Frau Dr. Jansen die Konditionen ab
und wird Sie darüber informieren.
Für PRO RETINA Mitglieder ist der Eintrag ins Register kostenlos. Für
Fragen rund um das Patientenregister steht Ihnen Frau Dr. Sandra Jansen in
der Geschäftsstelle unter 0241/870018 zur Verfügung. Weitere Informationen
finden Sie unter Patientenregister der PRO RETINA Deutschland e.V. [1] oder
über eMail an patientenregister@pro-retina.de (eMails gehen direkt an Frau
Dr. Jansen).
Quelle: PRO RETINA Deutschland e. V. [2], Retina aktuell Nr. 147, 1/2018
Links aus diesem Beitrag:
[1] https://www.pro-retina.de/patientenregister
[2] https://www.pro-retina.de/
Mit freundlichen Grüßen,
Karin Langhammer
Redaktion PRO RETINA News
Das Archiv aller Newsletter finden Sie unter:
http://www.pro-retina.de/aktuelles/newsletter-archiv
Die Redaktion erreichen Sie unter: newsletterredaktion@pro-retina.de
Hier können Sie sich bei diesem Newsletter an- oder abmelden:
http://www.pro-retina.de/newsletter
Oft ist in unseren Veröffentlichungen von klinischen Studien die Rede, und
auch die Zahl der geplanten Studien für und mit Menschen mit einer
Netzhautdegeneration wächst an. In der letzten "Retina aktuell (RA)" Nr. 147
haben unter anderem die RA-Redakteurin Imke Tyarks und Dr. Sandra Jansen,
Projektmanagerin und zuständig für medizinische Themen und das PRO
RETINA-Patientenregister, sich dieses Themas angenommen. Wir möchten Ihnen
diese grundsätzlichen und wichtigen Informationen über klinische Studien,
auch Möglichkeiten der Teilnahme etc. nicht vorenthalten.
Was ist eine klinische Studie?
Viele Patienten warten händeringend auf ein Medikament, Therapien oder
Medizinprodukte wie z.B. Implantate, die Schmerzen lindern, Krankheiten
heilen, ihr Leben verlängern oder einfach ihren Alltag erleichtern. Doch
selbst wenn endlich ein neues Medikament, Therapie oder Medizinprodukt
entwickelt wurde, dauert es oft Jahre bis es die Zulassung für den Markt
erhält. Warum ist das so?
Von der Planung eines Medikaments über die Entwicklung bis zur Marktreife
vergehen im Durchschnitt 13 Jahre. Bevor ein neues Medikament überhaupt
entwickelt wird, müssen zunächst folgende Fragen geklärt sein:
* Für welche Krankheiten besteht ein Bedarf für ein neues Arzneimittel?
* Gibt es neue Erkenntnisse aus der Genforschung, wie man die Wirksamkeit
erhöhen kann?
* Kann man unerwünschte Nebenwirkungen reduzieren?
* Werden die Krankenkassen das Medikament bezahlen?
An diesen Fragestellungen sind bereits viele Wissenschaftler wie Mediziner,
Pharmazeuten, Chemiker und Biologen tätig. Die Grundlage für ein neues
Arzneimittel ist ein geeigneter Wirkstoff. Die Wissenschaftler konzentrieren
sich bei der Entwicklung eines Medikaments auf chemisch-synthetische
Substanzen oder gentechnische Wirkstoffe. Dieser Wirkstoff benötigt einen
Angriffspunkt. Er muss also in der Lage sein, an einer Stelle im Körper in
den Krankheitsverlauf einzugreifen. Diesen Angriffspunkt nennt man Target
(englisch Ziel). In einem Medikament fungieren Enzyme oder Rezeptoren als
Targets.
Erst wenn ausreichend Daten zu diesem Wirkstoff für eine sichere
Durchführung vorhanden sind, wird eine zuständige Ethikkommission eine
klinische Studie genehmigen. Die Studienteilnehmer setzten sich aus gesunden
Probanden und betroffenen Patienten zusammen. Die klinische Studie ist
Voraussetzung für die behördliche Arzneimittelzulassung. Eine klinische
Studie wird in der Regel von einem Studienzentrum durchgeführt.
Vier Phasen einer klinischen Studie
Die Erprobung am Menschen erfolgt in vier Phasen:
* Phase I: rund 50 gesunde Freiwillige testen das Medikament in einer
klinischen Studie. Da die Probanden ja gesund sind, wird hier noch
nicht
die heilende Wirkung, sondern lediglich die Verträglichkeit getestet.
* Phase II: 100 – 500 Patienten in verschiedenen Ländern nehmen an
klinischen Studien teil. Jetzt wird die Wirksamkeit geprüft und die
geeignete Dosierung ermittelt.
* Phase III: Tausende von Patienten auf der ganzen Welt testen in
medizinischen Einrichtungen erneut die Wirksamkeit. In dieser Phase
wird
besonders auf seltene Nebenwirkungen geachtet.
Erst wenn ein Medikament alle drei Phasen bestanden hat, darf der Hersteller
die Zulassung beantragen. Nach der behördlichen Genehmigung kann das
Medikament dann vom Arzt verordnet werden.
* Phase IV: Bereits zugelassene Arzneimittel werden weiterhin auf
Verträglichkeit in Kombination mit anderen Medikamenten und an
Patienten
mit Begleiterkrankungen getestet. An dieser Phase nehmen häufig über
10.000 Patienten teil.
Die gesamte klinische Studie wird durch hoch qualifizierte Pharmaforscher
begleitet. Zugleich kommen moderne Analyse- und Synthesetechnik,
gentechnische Labors, Hochleistungs-Computer und Analyseroboter zum Einsatz.
Betrachtet man diesen Aufwand, verwundert es nicht, dass die Zulassung eines
neuen Arzneimittels mit großem zeitlichen Aufwand und hohen Kosten verbunden
ist.
Blind- und Doppelblindstudien
Die oben beschriebenen klinischen Studien werden oft in Blindstudien
durchgeführt. Dies ist eine Form der Studie, bei der der Studienteilnehmer
nicht weiß, ob er in der Experiment- oder in der Kontrollgruppe eingeordnet
wurde. Die Experimentgruppe erhält das zu testende Medikament. Die
Kontrollgruppe erhält ein Placebo, ein Scheinpräparat ohne Wirkstoff. Somit
soll der psychologische Einfluss von Erwartungen und Verhaltensweisen des
Patienten an den neuen Wirkstoff reduziert werden. Der Studienarzt ist über
die Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmer informiert.
Bei einer Doppelblindstudie kennt selbst der Versuchsleiter nicht die
Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmer. Auch hier soll eine unbewusste
Verzerrung der Studienergebnisse verhindert werden. In der Regel handelt es
sich bei der Zulassung von Medikamenten um Doppelblindstudien.
Auch für eine Zulassung von Medizinprodukten wie Implantate müssen
klinische Studien durchgeführt werden. Die klinische Prüfung von
Medizinprodukten orientiert sich an den gleichen Anforderungen wie für die
Zulassung von Medikamenten. Jedoch ist es bei einer klinischen Prüfung von
Medizinprodukten oft nicht möglich ein Placebo zu verwenden. Oftmals werden
in diesem Fall Vergleichsuntersuchungen gegen am Markt etablierte
Medizinprodukte angestrebt.
Das Patientenregister der PRO RETINA für Netzhauterkrankte
Die PRO RETINA hat das Ziel Forschung und Medizin mit dem Patienten zu
vernetzen. Deshalb hat die PRO RETINA ein Patientenregister ins Leben
gerufen. Mit der Registrierung im PRO RETINA Patientenregister können die
Chancen erhöht werden, an klinischen Studien zur Therapiefindung bei
Netzhauterkrankung teilzunehmen.
Beim Patientenregister handelt es sich um eine Datenbank, in der Mitglieder
Daten ihrer Netzhauterkrankung selber erfassen können. Mittlerweile sind in
der Datenbank des Patientenregisters 700 Gendefekte aufgelistet. Aber auch
wenn der genaue Gendefekt nicht bekannt ist kann ein Eintrag ins Register
erfolgen. Die sensiblen Patientendaten werden pseudonymisiert und sind nicht
auf die einzelnen Personen zurückzuführen. Bislang gab es in Deutschland
kein Patientenregister für Netzhauterkrankungen, welches neutral,
unabhängig und gleichzeitig nachhaltig ist. Die Daten des Registers
verbleiben ausschließlich in Deutschland.
Pro RETINA tritt bei dem Patientenregister als Bindeglied auf. Es soll
Patienten den Zugang zu klinischen Studien erleichtern und Forschern bei der
Rekrutierung von geeigneten Patienten helfen. Dabei wenden sich die
Studienausrichter bei der Rekrutierung zentral an die PRO RETINA. Der
Rekrutierungsaufwand der Klinik wird gesenkt. Die PRO RETINA informiert die
betreffenden Patienten. Diese wenden sich direkt an den Studienausrichter.
Somit obliegt die Teilnahme an der Studie ganz allein dem Patienten.
Studienteilnahme im Ausland?
Dr. Sandra Jansen, Projektmanagerin der PRO RETINA, betreut das
Patientenregister. Sie steht in engem Kontakt zu Studienausrichtern. Sie
informiert die Teilnehmer des Patientenregisters über mögliche Studien in
Deutschland. Aber auch eine Studienteilnahme im Ausland ist mitunter
möglich. Man sollte allerdings die englische Sprache zumindest teilweise
verstehen können. Mitunter muss man mit einem längeren Aufenthalt im
Ausland rechnen, zum Teil müssen Teilnehmer dem jeweiligen Gesundheitssystem
angehören. Vor einem Studienaufruf klärt Frau Dr. Jansen die Konditionen ab
und wird Sie darüber informieren.
Für PRO RETINA Mitglieder ist der Eintrag ins Register kostenlos. Für
Fragen rund um das Patientenregister steht Ihnen Frau Dr. Sandra Jansen in
der Geschäftsstelle unter 0241/870018 zur Verfügung. Weitere Informationen
finden Sie unter Patientenregister der PRO RETINA Deutschland e.V. [1] oder
über eMail an patientenregister@pro-retina.de (eMails gehen direkt an Frau
Dr. Jansen).
Quelle: PRO RETINA Deutschland e. V. [2], Retina aktuell Nr. 147, 1/2018
Links aus diesem Beitrag:
[1] https://www.pro-retina.de/patientenregister
[2] https://www.pro-retina.de/
Mit freundlichen Grüßen,
Karin Langhammer
Redaktion PRO RETINA News
Das Archiv aller Newsletter finden Sie unter:
http://www.pro-retina.de/aktuelles/newsletter-archiv
Die Redaktion erreichen Sie unter: newsletterredaktion@pro-retina.de
Hier können Sie sich bei diesem Newsletter an- oder abmelden:
http://www.pro-retina.de/newsletter