Pro Retina zur negativen Stellungnahme der EMA zur Zulassung von Syfovre
Apellis Pharmaceuticals, Inc. gab kürzlich bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine negative Stellungnahme zum Zulassungsantrag der Fa. Apellis für Syfovre® (Wirkstoff Pegcetacoplan) zur Behandlung der geographischen Atrophie (GA) abgegeben hat. Die Patientenselbsthilfe PRO RETINA Deutschland e. V. weiß, dass viele Betroffene Hoffnungen an die Zulassung des neuen Medikaments geknüpft haben.
Der Wirkstoff greift in das Komplementsystem ein, welches Teil unseres angeborenen Immunsystems ist. Gerät das Komplementsystem aus dem Gleichgewicht, kann es an verschiedenen Krankheiten beteiligt und für Gewebeschäden verantwortlich sein. Das ist auch bei der geographischen Atrophie der Fall. Bei dieser Spätform der AMD betreffen die Gewebeschäden die Photorezeptoren in der Netzhaut. Kommt es zu einem flächigen Schwund der Netzhaut, spricht man von geographischen Atrophie-Läsionen. Der Wirkstoff verhindert, dass das angeborene Immunsystem Zellen zerstört, da es sich um Komplement-Inhibitoren handelt.
In klinischen Studien konnte Pegcetacoplan zeigen, dass nach 24 Monaten das Wachstum der geographischen Atrophie-Läsionen reduziert wurde. Dabei wurde der Wirkstoff ein Mal pro Monat bzw. alle zwei Monate in den Glaskörper des Auges injiziert. Allerdings konnte in einer direkt vergleichenden Studie für die so behandelten Patientinnen und Patienten ein alltagsrelevanter Vorteil bezüglich des Sehvermögens gegenüber der unbehandelten Vergleichsgruppe nicht gezeigt werden. Dies führte letztlich zur ablehnenden Entscheidung der EMA. Zu erwähnen ist, dass es hierzu aber auch abweichende Gegenstimmen von CHMP-Mitgliedern gab. Apellis plant, eine erneute Prüfung zu beantragen und erwartet eine endgültige Stellungnahme im vierten Quartal 2024. Bei der erneuten Prüfung sollen, so Apellis, neben der Atrophiefläche auch die Ergebnisse der Mikroperimetrie berücksichtigt werden, mit der als relevanter Wirksamkeitsparameter die Netzhautsensibilität erfasst wird.
Die Stellungnahme der EMA folgte auf eine Sitzung einer Ad-hoc-Experten¬gruppe. Die Experten waren sich einig, dass die Größe der GA-Läsion ein akzeptabler primärer Endpunkt für eine Studie in Bezug auf die GA ist und dass die Mikroperimetrie die beste verfügbare funktionelle Messung bei GA ist.
Heike Ferber, Arbeitskreisleiterin und Fachberaterin bei PRO RETINA: „Pegcetacoplan ist in den USA bereits seit einem Jahr als Medikament für Menschen mit einer trockenen AMD zugelassen. In Europa steht nach dieser Entscheidung dieses Medikament leider noch nicht zur Verfügung, obwohl auch bei uns viele Menschen mit trockener AMD auf eine Therapie hoffen.“