Pegcetacoplan: Keine Marktzulassung in der EU
Apellis Pharmaceuticals gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) seine negative Stellungnahme vom Juni 2024 zum Antrag auf Marktzulassung von intravitrealem Pegcetacoplan (Syfovre) zur Behandlung der geographischen Atrophie (GA) als Folge der altersbedingten Makuladegeneration bestätigt hat.
Der Komplementfaktor-C3-Inhibitor Pegcetacoplan wurde im Frühjahr 2023 in den USA als Medikament gegen die GA zugelassen.
So begründet die EMA ihr ablehnendes Votum: „Zum Zeitpunkt der Erstbewertung zeigten die Studien zwar, dass Syfovre das Wachstum von geografischen Atrophieläsionen verlangsamt, die Agentur war jedoch der Ansicht, dass dies nicht zu einem klinisch bedeutsamen Nutzen für die Patienten führt. Es wurde angemerkt, dass sich der Nutzen einer Behandlung auf die alltäglichen Funktionen der Patienten auswirken sollte, was in den Studien nicht nachgewiesen wurde. Was die Sicherheit betrifft, so bergen regelmäßige Injektionen in das Auge ein erhebliches Risiko für unerwünschte Ereignisse, einschließlich der Entwicklung anderer Formen von AMD oder Entzündungen im Auge, die das Sehvermögen weiter verschlechtern könnten. Diese Bedenken haben sich auch nach einer erneuten Prüfung der vorgelegten Daten und unter Berücksichtigung der von Patienten und Berufsverbänden des Gesundheitswesens übermittelten Informationen nicht geändert. Obwohl die Agentur den ungedeckten medizinischen Bedarf an einer wirksamen Behandlung für Menschen mit GA aufgrund von AMD anerkennt, blieb sie bei ihrer Meinung, dass das Ausmaß der Wirksamkeit von Syfovre die potenziellen Risiken nicht aufwiegt. Die Agentur kam daher zu dem Schluss, dass bei der Behandlung der durch AMD verursachten GA kein positives Verhältnis zwischen Nutzen und Risiken des Arzneimittels festgestellt werden konnte.“
„Wir sind zutiefst enttäuscht über dieses Ergebnis, das Millionen von Menschen in Europa, die an GA leiden, ohne eine Behandlungsmöglichkeit für diese irreversible Form der Erblindung zurücklässt“, kommentiert Cedric Francois, M.D., Ph.D., Chief Executive Officer und Mitbegründer von Apellis. „Diese CHMP-Stellungnahme wurde trotz der breiten Unterstützung für Pegcetacoplan durch die europäische Retina-Community und mehreren Gegenstimmen von CHMP-Mitgliedern abgegeben, die einen Weg zur Zulassung befürworteten.“
„Es ist enttäuschend zu wissen, dass wir GA-Patienten in der EU keinen Zugang zu dieser Behandlung bieten können“, sagte Frank G. Holz, Prüfarzt der OAKS- und DERBY-Studie sowie Professor und Vorsitzender der Abteilung für Augenheilkunde an der Universität Bonn, Deutschland. „Als Augenarzt und Netzhautspezialist habe ich gesehen, wie Patienten mit GA ihre Fähigkeit zu lesen, Auto zu fahren und sogar Gesichter zu sehen verlieren. Die Phase-3-Daten für Pegcetacoplan sind klinisch aussagekräftig und zeigen das Potenzial, einen Unterschied für die Patienten in der EU zu machen.“
„Viele AMD-Betroffene wird diese Entscheidung sehr enttäuschen. Denn sie hatten an die Entwicklung des Wirkstoffes große Hoffnungen geknüpft“, erklärt Dario Madani, Geschäftsführer von PRO RETINA Deutschland e. V. Gerade vor dem Hintergrund, dass der Wirkstoff in den USA bereits zugelassen wurde, hatten sie gehofft, dass es mit dem Wirkstoff auch hierzulande bald die erste Therapie bei einer trockenen AMD geben würde. Madani betont: „Unsere Beraterinnen und Berater sind auch in dieser schwierigen Situation weiterhin für die Betroffenen da und stehen ihnen zur Seite.“
Quellen: Apellis / EMA / PRO RETINA